Estudo com Novo Produto para FC foi Publicado

A PTC Therapeutics, Inc. anunciou a publicação de dados de um ensaio clínico de fase 2-A  com Ataluren em crianças com fibrose cística mutação nonsense (nmCF) no American Journal of Respiratory e Critical Care Medicine. Os dados publicados mostram que o tratamento com ataluren  resultou em melhorias estatisticamente significativas na produção e função do gene regulador da condutância transmembrana da fibrose (CFTR), uma proteína essencial falta em pacientes com FC.

Ataluren, uma droga nova de investigação descoberto por PTC Therapeutics,  é uma terapia de restauração de proteínas, que permite a formação de uma proteína capaz de funcionar em pacientes com doenças genéticas causadas por uma mutação "nosense". Uma mutação nonsense é uma alteração no código genético que interrompe prematuramente a síntese de uma proteína essencial. A desordem resultante é determinada pela não expressão total  produzindo uma proteína não funcional, tais como a proteína CFTR na fibrose cística.

O desenvolvimento de Ataluren é patrocinado pela Cystic Fibrosis Fundation, FDA's Office of Orphan Products Development; Muscular Dystrophy Association; National Center for Research Resources; National Heart, Lung, and Blood Institute; and Parent Project Muscular Dystrophy.

Fonte: P R Newswire