PTC Therapeutics Inc. anunciou os resultados de um ensaio
clínico de fase 3 de ataluren, uma droga oral destinada a tratar a causa
subjacente da fibrose cística.
O estudo de 48 semanas ataluren foi testado em pessoas com FC
copm idade igual ou acima de 6 e com mutações "nonsense."
Os resultados mostraram que os participantes do estudo que
receberam ataluren tiveram um menor declínio da função pulmonar e menor taxa de
exacerbações pulmonares, em comparação com aqueles que tomaram placebo.
A PTC Therapeutics disse que vai discutir os dados com os
pesquisadores clínicos e com grupos de defesa para determinar os próximos
passos.
Cerca de 10 por cento das pessoas com FC têm mutações “nonsense”,
que interrompem a produção da proteína CFTR - as proteínas chave associada com
CF - fazendo com que ela seja muito curta e não funcione normalmente. Ataluren
se destina a permitir a produção de uma proteína CFTR de comprimento normal e funcional.
A Fase 3 estudo envolveu mais de 230 voluntários em vários
locais na América do Norte, Europa e Israel.
A Cystic Fibrosis
Fundation forneceu apoio para o
desenvolvimento de ataluren.
Leia o Press Release da PTC Therapeutics
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