Resultados do do VX-770 são promissores

VX-770 é um medicamento oral que tem como alvo a proteína defeituosa que provoca a fibrose cística, e foi estudado num ensaio de fase III em pacientes com fibrose cística (FC) que apresentam a mutação G551D.
Os dados do estudo mostraram melhora estatisticamente significantes da função pulmonar. Os pacientes que receberam o fármaco apresentaram 55% menos chances de ter uma exacerbação pulmonar do que aqueles tratados com placebo.

A avaliação dos reultados também mostrou que os pacientes ganharam uma média de 3,1 kg durante as 48 semanas do ensaio, abordando o problema comum de baixo peso em pacientes com FC.
Os pacientes que tomaram VX-770 apresentaram uma diminuição acentuada (de 100 milimoles por litro a menos de 60 mmol / L) na concentração do Cloreto, sugerindo que a droga tem como alvo o mecanismo da doença de forma eficaz.

Apenas cerca de 4% dos pacientes com FC têm pelo menos uma cópia da mutação G551D, o que significa que a maioria dos pacientes com FC não irá se beneficiar da droga, entretanto a  compreensão de sua ação provavelmente ajudará a ampliar a outros doentes.

"Tratar a causa subjacente da fibrose cística com VX-770 conduziu a melhorias clínicas que foram muito além das nossas expectativas, fornecendo suporte para uma abordagem totalmente nova para o tratamento desta doença", disse Peter Mueller, diretor de P & D e diretor científico da Vertex.

A droga foi desenvolvida em colaboração com a Cystic Fibrosis Fundation cujo presidente, Robert Beall comentou: "Nós temos muito mais a fazer para eliminar esta doença, mas esses dados são extremamente emocionante, especialmente para as pessoas com a mutação G551D e suas famílias. Eles também oferecem esperança significativo que uma abordagem semelhante para o tratamento pode ajudar outras pessoas que vivem com o CF."

Vertex também publicou resultados de outro ensaio, Discover, que testou VX-770 em pacientes com duas cópias da mutação deltaF508, mas sua ação não se mostrou estatisticamente significante em comparação ao placebo.

Resultados de um estudo combinando a droga com outro candidato da Vertex, VX-809, são esperados para o final deste ano e Vertex acredita que estas vão produzir resultados mais promissores nesses pacientes.

Fonte: http://www.inpharm.com